大公司
优于获批疗法
创新补体抑制剂达到3期主要终点
药明康德：今日，ApellisPharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2），在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究PEGASUS中，表现优于获批疗法，显著改善患者的平均血红蛋白水平，达到试验的主要研究终点。
Apellis开发的pegcetacoplan是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。Pegcetacoplan是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b。目前，Apellis正在多项临床研究中评估pegcetacoplan治疗PNH，地理萎缩（GA）和C3肾小球病患者的疗效与安全性。此前，美国FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA患者的快速通道资格。Apellis认为，pegcetacoplan有潜力解决现有疗法的局限性，成为“best-in-class”和“first-in-class”的治疗方案。
估值高得离谱！
天境生物因这一原因忍痛舍离港股
拥抱纳斯达克
新浪医药：近日，创新药企天境生物更新了递交美国证监会的申请文件，计划将于美东时间1月16日以“IMAB”代码登陆纳斯达克市场，通过IPO融资1亿美元。值得注意的是，此前天境生物曾经将IPO的地点放在香港，不过后来改变心意转向纳斯达克，而且在这一改变中，天境生物预期融资的金额也有了较大提升，提升至目前的1亿美元，可以看出，天境生物对于自身实力和美国资本市场都颇为乐观。天境生物乐观的的底气在于，美国人对其的估价较其他企业要高出许多，去年年底，国外生物技术网站GEN日前发布了《年全球免疫肿瘤学领域TOP10初创公司》榜单，排名按通过私人融资、合作收入以及IPO筹集的总资产进行排名。在这份榜单中，天境生物是中国唯一一家上榜的免疫肿瘤学初创公司。当然，从另一方面来讲，天境生物目前还处于发展的早期阶段，其多数产品仍处于临床试验之中，距离真正投入商业化还有相当的距离。面对其IPO的高昂定价，美国的股民是否会接受也需要打一个问号。
开发代谢疾病RNA疗法
阿斯利康达成合作
药明康德：今日，阿斯利康（AstraZeneca）与MiNATherapeutics联合宣布，双方将基于MiNA的小激活RNA（saRNA）开发平台，共同开发治疗代谢疾病的新型药物。此次合作将MiNA在发现和开发saRNA药物方面的专业知识与阿斯利康在识别代谢疾病和为代谢疾病患者带来突破性疗法方面的经验相结合，为患有代谢疾病的患者开发新一代疗法。
MiNA的开发平台利用基因活化的先天机制开发新药物，以恢复患者细胞的正常功能。根据协议条款，MiNA和阿斯利康将共同进行所开发药物的体外和体内研究，以确定saRNA分子是否可以通过其他方式无法达到的通路，治疗代谢疾病。在得到临床前研究数据后，阿斯利康将有权决定是否进一步开发候选药物。
新*策
个药品，移出医保
赛柏蓝：1月6日，山东省药品集中采购网发布《关于省公共资源交易中心药品采购平台调整挂网产品医保属性的通知》。
通知显示，自年1月1日起，山东省基本医疗保险、工伤保险和生育保险统一执行新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，省公共资源交易中心药品采购平台挂网产品医保属性已调整结束。
根据山东省医保局近日发布的《关于执行新版〈国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录〉的通知》要求：
《山东省基本医疗保险工伤保险和生育保险药品目录（年版）》中的西药和中成药，已纳入新版《国家药品目录》的按照国家规定执行；未纳入新版《国家药品目录》的，暂按原规定执行，省医保局将在3年内按相关要求及程序逐步消化。消化过程中，优先将纳入国家重点监控范围的药品调整出支付范围。
山东省医保局已公布3年内逐步消化的医保品种，一共有个，其中西药个，中成药个（详细品种名单见文末）。
实际上，随着新版国家医保目录在1月1日正式执行，三年内逐步消化地方增补品种也正式提上日程，接下来三年时间，是原增补品种的最后期限。这些品种可能面临着两种命运：一是在这期间在医保目录动态调整时成功进入国家医保目录，二是彻底被踢出医保范围，成为自费品种。
一旦这些品种被剔除医保目录，对药企的影响是非常巨大的。有药企人士表示，很多地方增补品种，都是依靠进入地方增补目录，来支撑产品的销售额。在被消化之前没有进入国家医保，一些产品的市场或将迎来毁灭性的打击。尤其是优先调出国家重点监控品种这一规定，明确了调出的优先顺序，将有家左右的药企迎来严峻的挑战。
新技术
揭示乳腺癌药物帕博西尼的
新型作用机制
生物谷：药物帕博西尼(palbociclib)在临床上被批准用来治疗乳腺癌，近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究揭示了药物帕博西尼发挥疗效背后的分子机制，其机制或许并不是科学家们此前想象的那样。
研究者Rubin指出，当我们利用p27来解析结构时意外地发现，其似乎无法与之结合，随后我们进一步检测后发现，这种药物似乎并不能结合并失活携带p27的蛋白复合物；使用乳腺癌细胞进一步研究或许能为阐明该药物的实际作用提供更多的线索，研究结果表明，帕博西尼能与CDK4单独结合，并抑制其与细胞周期蛋白D和p27形成活性复合体，这或许就会抑制另外一种不同的细胞周期依赖性激酶CDK2，从而阻断其失活Rb。
最后研究者解释道，药物帕博西尼不仅能抑制CDK4的组装，还能够间接抑制CDK2的功能，当癌细胞产生耐药性时，通常是因为其开始开启CDK2的活性。
中国科学家建成
小鼠肠道微生物资源库
中国生物技术网：1月7日，《自然·通讯》发表了中国科学院微生物研究所的科学家团队完成的小鼠肠道微生物资源库工作。
此次报道的小鼠肠道微生物资源库包括种微生物及其基因组。其中77种微生物是首次成功分离培养的新物种，并对其进行了分类学鉴定和命名，这些新物种的发现和鉴定，大幅度提高了对于小鼠肠道菌群高通量16SrRNA扩增子测序数据的物种注释比例。该小鼠菌株资源库覆盖了超过88%小鼠肠道的核心属，其基因组代表了超过52%的小鼠肠道微生物的非冗余功能基因集。该资源库的构建使得可培养的小鼠肠道微生物菌株资源从48个属增加到个属、从76种增加到种，为后续基于小鼠模型开展肠道菌-宿主互作机理研究和功能菌株开发奠定了资源基础。
操纵自然过程增强细胞抗菌性能
对抗晚期败血症
生物探索：俄亥俄州立大学的研究人员开发出一种细胞疗法来支撑脆弱的免疫系统来对抗败血症。他们利用纳米技术将健康的免疫细胞转化成具有更强杀细菌能力的药物，经过改造的免疫细胞清除了小鼠血液和主要器官中的细菌，大大提高了其存活率。
在这项研究中，研究人员首先从健康小鼠的骨髓中收集了单核细胞，并在使其转化为巨噬细胞进行培养。该实验室还开发了基于维生素的纳米颗粒，这些纳米颗粒尤其擅长传递信使RNA，同时构建了编码抗微生物肽和信号蛋白的信使RNA，信号蛋白能够使抗菌肽在巨噬细胞内部的溶酶体中特异性积累，这是细菌杀灭活性的关键。随后，研究人员将装载了信使RNA的纳米颗粒运送到他们用供体单核细胞产生的巨噬细胞中，然后让细胞将其从中“制造”出新疗法。由于巨噬细胞天然具有抗菌活性，因此如果向细胞中添加其他抗菌肽，可以进一步增强抗菌活性，并帮助整个巨噬细胞清除细菌。
这项工作专注于晚期败血症的治疗，为克服耐多药细菌引起的败血症提供了另一种策略，并为开发用于传染病的纳米颗粒细胞疗法开辟了可能性，研究人员正在与专门从事败血症治疗的临床医生合作，以加速药物开发过程。
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇